Учените са разработили прототип на генетична терапия от глухота
Международната група генетици е разработила прототип на генетичната терапия за лечение на прогресивна вродена глухота, причинена от мутация в P2RX2 гена, и успешно го е преживяла върху лабораторни мишки. Проучването е проведено с участието на специалисти на Масачузетската болница за офталмологична и отоларингология (MEE, САЩ).
Според изследователя на Mee Chen Zheny, единичното приложение на лекарството не само върна изслушването и възстанови баланса на гризачите, но и ги предпазва от по -нататъшно увреждане на слуха, когато е изложен на силни звуци. Учените са сигурни, че развитието ще се превърне в основа за бъдещото лечение на глухота, свързана с мутацията на DFNA41 в P2RX2 гена.
По -рано екипът успешно приложи генетична терапия за деца с мутацията на DFNB9 в гена OTOF, една от често срещаните форми на вродена глухота. След това, за да се доставят големи ДНК фрагменти във вътрешните ушни клетки, бяха използвани модифицирани аденоазинирани вируси (AAV).
Този път изследователите създадоха терапия, използвайки „Нобеловия“ CRISPR/CAS9 геномен редактор, който избирателно инактивира мутантното копие на P2RX2 гена. Това позволява на клетките на вътрешното ухо да работят само с добра версия на гена.
По време на експеримента върху мишки с вродената мутация на DFNA41 учените чакаха проблеми със слуха и баланса, след което те въведоха вирусния вектор във вътрешното си ухо. Наблюденията показаха, че едно въведение е достатъчно за възстановяване на слуха, нормализиране на работата на вестибуларния апарат и предпазване от разрушителните ефекти на силните звуци.
Учените предполагат, че подобен подход ще бъде ефективен за възрастни носители на мутация, значителна част от които живеят в провинция Съчуан (Китай).
Абонирайте се за Moneytimes.ru
